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普拉替尼是野生型RET和致癌RET融合(CCDC6-RET)和突變(RET V804L、RET V804M和RET M918T)的激酶抑制劑,其半數最大抑制濃度(IC50s)小于0.5nm。X9l知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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普拉替尼的療效和安全性在試驗中得到了驗證:在一項多中心、非隨機、開放性、多組臨床試驗中,評估了GAVRETO對RET融合陽性轉移性NSCLC患者的療效(ARROW,              NCT03037385)。X9l知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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這項研究在不同的組中納入了轉移性RET融合陽性的非小細胞肺癌患者,這些患者接受了基于鉑類藥物的化療,以及未接受過治療的轉移性非小細胞肺癌患者。當地實驗室通過下一代測序(NGS)、熒光原位雜交(FISH)和其他測試確定RET基因融合。X9l知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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在目標人群114例患者中,回顧性地對使用Dx靶向測試的患者中的59例(使用Dx技術)患者進行療效測試。納入無癥狀中樞神經系統(CNS)轉移瘤患者,包括在被納入研究前2周內類固醇使用穩定或減少的患者。患者每天口服一次,劑量為400mg,直到疾病進展或出現不可接受的毒性。X9l知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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根據RECIST v1.1,主要療效預后指標為總緩解率(ORR)和緩解持續時間(DOR),由一個盲法獨立中心審查(BICR)評估

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