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拉羅替尼(Larotrectinib)是一種新型的口服小分子*物,具有高選擇性,對原肌球蛋白受體激酶(TRK)具有較好的抑制作用,主要用于兒童和成人患者攜帶神經營養性酪氨酸激酶受體(NTRK)基因融合的治療(NTRK融合基因是各種成人和兒童癌癥的致癌驅動因子)。拉羅替尼可用于治療NTRK基因融合的成人及兒童實體瘤患者,其次拉羅替尼對癌癥的緩解率高達69%,其中22%的患者可以達到完全緩解,即影像學完全找不到腫瘤的存在。
一項研究表明,局部肉瘤的患者使用拉羅替尼后繼續手術治療,還可降低手術后疾病的復發率。部分患者使用拉羅替尼則減少了根治性手術的需要。同時不管患者年齡和腫瘤類別,拉羅替尼均具有起效快且作用持久的特點。拉羅替尼的起效時間為1.84個月,71%的患者1年后仍有效。一項數據顯示,244例患者中64%已存活4年,這是腫瘤治療極其罕見的。
作為全球首個不區分癌癥種類,只針對特定基因突變的靶向*,拉羅替尼可以用于乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等17種癌癥類別,即使標準治療失敗,進行NTRK基因檢測,如果存在相對應基因的患者,就可以使用,而且起效快、作用持久,適用于兒童和成年人。拉羅替尼是口服液,規避了吞咽困難的問題,而且口感的調整,使兒童更易于接受,提高了依從性,特別是對于學齡兒童,在減少了用*風險的同時,還減少了對于患兒生活、學習上的影響
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