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帕唑帕尼是一種多激酶抑制劑,靶點涵蓋VEGFR1、VEGFR2、VEGFR3及PDGFRα及β、FGFR13、Kit、ItK、Lck等。這些靶點與腫瘤病理血管的生成、腫瘤的生長及腫瘤的進展密切相關。449知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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帕唑帕尼可以特異作用于血管內皮生長因子、血小板衍生生長因子及幾種酪氨酸激酶,已經證實對治療腎臟腫瘤有效。作為一個現在被證實對肉瘤有效的口腔靶分子媒介,它可以為這種通過侵害性靜脈化療治療的罕見疾病提供另一種治療方法。“有時這種靜脈化療并沒效果。449知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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在帕唑帕尼的審批過程中,FDA特別提到帕唑帕尼被證明可以在統計數據上和臨床治療上顯著增加無瘤生存期。帕唑帕尼的無瘤生存期中間值是4.6個月,而安慰劑中間值是1.6個月(危害比<hr/>,0.35;P&lt;0.001)。449知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一個叫做PALETTE的III期臨床試驗中被證明的。該試驗入組了369名之前接受過治療的進展期軟組織肉瘤患者。該研究的主要結局指標是無進展生存期。帕唑帕尼的結局指標被證明優于安慰劑,且差異具有統計學顯著性和臨床意義。安慰劑組無進展生存期中位數是1.6個月,而帕唑帕尼組則為4.6個月,相對危險比(HR)0.35(95%置信區間:0.26至0.48;P&lt;.001)449知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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盡管總存活率看起來帕唑帕尼要優于安慰劑(12.6個月比10.7個月),但這個結果并不具有統計學顯著性(HR 0.87;P=.256)。帕唑帕尼最常見的不良反應是疲勞、腹瀉、惡心和嘔吐、體重減輕、高血壓、食欲不振、頭痛、味覺失真、氣短和膚色改變。449知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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