原研：老撾（Selumetinib）司美替尼2025年在哪里買一盒多少錢(qián)，司美替尼代購(gòu)價(jià)在這里
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神經(jīng)纖維瘤病I型（NFI）是一種常見(jiàn)的遺傳性疾病，患者的癥狀是神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞異常增生，壓迫神經(jīng)并破壞周圍組織。20%~50%的患者病情會(huì)發(fā)展為叢狀神經(jīng)纖維瘤，引起患者嚴(yán)重疼痛、運(yùn)動(dòng)功能喪失、毀容和惡性畸形。
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大多數(shù)患者發(fā)病在幼兒時(shí)期，病情進(jìn)展迅速，往往無(wú)法通過(guò)手術(shù)徹底切除腫瘤，而且殘留的腫瘤組織還會(huì)引起病情的復(fù)發(fā)。目前這一類疾病在臨床上缺乏有效的治療手段。
神經(jīng)纖維瘤病I型的臨床表現(xiàn)
皮膚色素斑、色素沉著；骨骼發(fā)育異常；腫瘤生長(zhǎng)于顱內(nèi)，增高壓力產(chǎn)生頭痛、嘔吐等癥狀；腫瘤刺激腦組織形成癲癇；生長(zhǎng)于腹腔消化道的腫瘤可引起胃腸出血、梗阻或內(nèi)分泌異常。
司美替尼一期臨床試驗(yàn)結(jié)果
司美替尼是一種口服藥物，在一項(xiàng)發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(The New England Journal of Medicine, NEJM)上的文章中，司美替尼的一期臨床試驗(yàn)顯示，其在治療神經(jīng)纖維瘤病I型及無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤中取得了良好的效果。
該臨床試驗(yàn)由美國(guó)國(guó)家腫瘤研究所（NCI）和NCI腫瘤治療評(píng)估計(jì)劃（CTEP）的研究人員發(fā)起。
本試驗(yàn)招募了24位患兒，其中男性13位，女性11位，中位年齡10.9歲（最小3歲，最大18.5歲），入組時(shí)患兒的腫瘤平均中位體積1205毫升。
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皮膚色素斑、色素沉著；骨骼發(fā)育異常；腫瘤生長(zhǎng)于顱內(nèi)，增高壓力產(chǎn)生頭痛、嘔吐等癥狀；腫瘤刺激腦組織形成癲癇；生長(zhǎng)于腹腔消化道的腫瘤可引起胃腸出血、梗阻或內(nèi)分泌異常。
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