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RET突變甲狀腺髓樣癌患者治療希望-塞爾帕替尼
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塞爾帕替尼是一種強效、口服、高度選擇性轉染期間重排（RET）激酶抑制劑，用于治療腫瘤中攜帶異常的RET激酶的患者。RET融合及RET點突變癌癥主要依賴于RET激酶的激活來維持其增殖和存活，這種依賴性通常被稱為“致癌基因成癮”，使得這類腫瘤對靶向RET的小分子抑制劑高度敏感。
在美國監(jiān)管方面，F(xiàn)DA已授予塞爾帕替尼治療三類患者的突破性藥物資格（BTD），具體為：
（1）接受含鉑化療以及一種PD-1或PD-L1腫瘤免疫療法治療后病情進展、需要系統(tǒng)治療（全身治療）的轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌患者；
（2）既往接受治療后病情進展且沒有可接受的替代治療選擇、需要系統(tǒng)治療的RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）患者；
（3）既往接受其他方案后病情進展且沒有可接受的替代治療方案、需要系統(tǒng)治療的晚期RET融合陽性甲狀腺癌患者。
RET融合突變就是一個突變率僅1%~2%的罕見靶點。從2011年底開始陸續(xù)有針對RET基因的報道與研究，2020年5月8日全球首款特異性RET抑制劑塞爾帕替尼獲批上市，標志著這一靶點靶向藥物研究取得了重大突破，終于為RET融合突變的患者帶來了切實的希望。
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在美國監(jiān)管方面，F(xiàn)DA已授予塞爾帕替尼治療三類患者的突破性藥物資格（BTD），具體為：
（1）接受含鉑化療以及一種PD-1或PD-L1腫瘤免疫療法治療后病情進展、需要系統(tǒng)治療（全身治療）的轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌患者；
（2）既往接受治療后病情進展且沒有可接受的替代治療選擇、需要系統(tǒng)治療的RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）患者；
（3）既往接受其他方案后病情進展且沒有可接受的替代治療方案、需要系統(tǒng)治療的晚期RET融合陽性甲狀腺癌患者。
RET融合突變就是一個突變率僅1%~2%的罕見靶點。從2011年底開始陸續(xù)有針對RET基因的報道與研究，2020年5月8日全球首款特異性RET抑制劑塞爾帕替尼獲批上市，標志著這一靶點靶向藥物研究取得了重大突破，終于為RET融合突變的患者帶來了切實的希望。
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